Hémophilie

Options de traitement

Voici un aperçu des options de traitement actuelles pour l’hémophilie. Le traitement vise à stabiliser la coagulation sanguine pour prévenir et contrôler les saignements. Il existe différentes approches thérapeutiques utilisées en fonction du type d'hémophilie (A ou B), de la gravité et des besoins individuels du patient.

Pour plus d’informations, veuillez contacter votre centre d’hémophilie.

Thérapie de remplacement de facteurs

  • Remplacement direct des facteurs de coagulation manquants :
  • Les patients reçoivent des injections intraveineuses du facteur manquant (facteur VIII dans l'hémophilie A, facteur IX dans l'hémophilie B).
  • Peut être administré à titre prophylactique (préventif) ou au besoin (en cas de saignement).
  • Il existe des facteurs recombinants (produits synthétiquement) et des facteurs plasmatiques (obtenus à partir du plasma humain).
  • Les facteurs à action prolongée sont une variante plus récente qui nécessite des injections moins fréquentes.

Traitement de substitution sans facteur de coagulation (sans administration directe de facteur)

Anticorps monoclonal:

Administration d’anticorps monoclonaux bispécifiques pour le traitement prophylactique de l’hémophilie A.

Ces anticorps remplacent la fonction du facteur VIII manquant. En se liant au facteur de coagulation IX activé et au facteur X, ils permettent à la cascade de coagulation de se poursuivre normalement.

Bien qu’à ce jour, seul l’emicizumab était approuvé, d’autres anticorps sont actuellement en cours d’étude.

En Suisse, l’emicizumab est approuvé pour tous les âges, chez les patients avec ou sans inhibiteurs du facteur VIII.

Ces anticorps monoclonaux bispécifiques sont administrés de manière sous-cutanée. Les injections peuvent se faire toutes les semaines, toutes les deux semaines, ou une fois par mois.

Inhibiteurs de la voie du facteur tissulaire (TFPI) :

Ces médicaments inhibent le TFPI, une protéine qui ralentit la coagulation. L'inhibition peut améliorer la coagulation.

Inhibiteurs de l'antithrombine :

Réduisez l’effet de l’antithrombine, un anticoagulant naturel, et favorisez ainsi la coagulation. Toujours en cours de développement.

Contourner les agents

Sont utilisés lorsque les patients ont développé des inhibiteurs (anticorps) contre les facteurs de remplacement et que ceux-ci sont donc inefficaces.

Concentré de complexe prothrombique activé (aPCC) :

  • Contient divers facteurs de coagulation activés qui soutiennent indirectement la coagulation.

Facteur VIIa recombinant (rFVIIa) :

  • Active d'autres facteurs de coagulation et aide à stabiliser la coagulation.
  • Les agents de contournement sont souvent des thérapies d'urgence et sont utilisés en cas d'hémorragie aiguë.

Thérapie génique

  • Un traitement nouveau et pionnier qui vise à corriger le gène défectueux responsable de l’hémophilie.
  • Les patients reçoivent un gène qui permet à l'organisme de produire ses propres facteurs de coagulation.
  • La thérapie génique est en développement avancé et donne des résultats prometteurs, mais les effets à long terme font encore l’objet de recherches.
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