Gerinnungspräparate

Die Konzentrate wurden anfänglich alle aus menschlichem Blutplasma hergestellt. Seit 1986 sind alle in der Schweiz eingesetzten solchen Gerinnungspräparate einem so genannten Virusinaktivierungsverfahren unterzogen: Mittels Pasteu­ri­sierung oder Behandlung mit chemischen Substanzen werden Bakterien und vor allem Viren abgetötet, die allenfalls im Plasma des Blutspenders vorhanden waren. Die grösste Bedeutung haben die Hepatitisviren, die zu Transfusionsgelbsucht (Hepatitis) führten, und seit Ende der 70-er Jahre das Human Immuno-Deficiency Virus (HIV), der Erreger von AIDS. Fast alle Hämophilen in der Schweiz, die vor 1986 mit noch nicht vireninaktivierten Gerinnungspräparaten behandelt worden sind, wurden mit Hepatitisviren infiziert; bei einem Teil hat dies zur chronischen Hepatitis geführt. Eine solche kann sich über Jahre still halten; sie kann aber auch zu einer Ent­zündung der Leber und mit der Zeit zur Fibrose und im Endstadium zur Leberzirrhose, oder – selten – zum Leberkrebs führen. Eine chronische Hepatitis kann sich an erhöhten Leberenzymen oder Veränderungen der Leber zeigen, was mittels Ultraschall untersucht werden kann. Definitiv Auskunft kann aber nur eine Gewebeprobe der Leber geben.

Um eine solche Probe zu erhalten, muss eine so genannte Leberbiopsie durch­geführt werden. Früher war sie mit erheblichem Risiko verbunden und bedingte, dass Gerinnungspräparate länger zugeführt werden mussten. Seit einigen Jahren wird aber eine neue, sehr viel schonendere und ungefährlichere Technik dafür angewandt. Je nach festgestellter Leberveränderung und auch je nach Genotyp muss in Absprache mit dem behandelnden Arzt eine Therapie der Hepatitis C erwogen werden.
 
Ende der 70-er Jahre wurden 23% der Hämophilen in der Schweiz durch die lebensnotwendigen Behandlungen mit HIV infiziert. Davon betroffen waren damals zahlreiche Jugendliche und junge Erwachsene. Das Zusammentreffen von Hämophilie und HIV-Infektion ist ein grosses medizinisches Unglück. Bevor die heute angewandte differenzierte Diagnostik und antivirale Therapie eingeführt wurden, brachte die HIV-Infektion einen schwereren Verlauf der Hämophilie mit sich. So wurde die Zahl der für die Blut­gerinnung ebenfalls notwendigen Blutplättchen vermindert, was zahlreichere und stärkere Blutungen zur Folge hatte. Heute kann dank neuer HIV-Medikamente die Krankheit über viele Jahre kontrolliert werden. Seit 1986 sind glücklicherweise keine neuen Fälle von Hepatitis- oder HIV-Infektionen mehr aufgetreten. Das bedeutet, dass die angewandten Vireninaktivierungsverfahren gegen heute bekannte Viren wirksam sind. 

Seit 1992 sind gentechnisch hergestellte Gerinnungsfaktorenkonzentrate verfügbar. Die Gefahr einer Virusverunreinigung durch infiziertes Blutspenderplasma ist bei diesen Präparaten durch verschiedene Massnahmen minimiert. 

Zur Herstellung der Gerinnungsfaktoren mittels gentechnischem Verfahren werden Zellen tierischen Ursprungs eingesetzt. Die Produkte wurden zwischenzeitlich weiterentwickelt und die Zugabe von Plasmabestandteilen tierischer oder menschlicher Herkunft konnte schrittweise reduziert werden. Das neueste Präparat, das in der Schweiz seit 2004 im Handel ist, basiert auf einem Kulturmedium, das ohne Plasmaproteine und sonstige menschliche oder tierische Zusätze hergestellt wird. Somit besteht heute eine maximale Sicherheit vor Virusübertragungen.

Bei gewissen Formen, fast ausschliesslich der schweren Hämophilie, bilden sich in der frühen Phase (meist vor der 50. Anwendung) Antikörper, wenn Gerinnungspräparate zugeführt werden. Dabei richten sich die Antikörper gegen den «fremden» Gerinnungsfaktor, der dem eigenen Körper fehlt. Die gebildeten Antikörper, auch Hemmkörper genannt, neutralisieren den zugeführten Gerinnungsfaktor. Die Folge davon ist, dass die Faktor-VIII- resp. IX-Präparate nicht mehr blutstillend wirken. Die Behandlung des Hämophilen wird deshalb wesentlich schwieriger, auch wenn es heutzutage mehrere sehr gut wirksame Ersatzpräparate gibt.

Die Behandlung mit Gerinnungsprä­paraten ist ausserordentlich teuer. Eine Einheit Faktor VIII oder IX kostet bei plasmatischen Produkten rund Fr. 1.–, bei gentechnisch hergestellten etwa Fr. 1.20. Die Präparate für die Behandlung einer einzigen Gelenkblutung beim erwach­senen Hämophilen kosten mehrere tausend Franken, diejenigen für eine grosse Operation, z.B. einen Gelenksersatz, über 50 000 Franken. Die Behandlungskosten werden bis zum 20. Lebensjahr von der Invalidenversicherung gedeckt, später von den Krankenkassen. Bei Hämophilen mit fortschreitendem Gelenkleiden sind gelegentlich Umschulungen und andere Eingliederungsmassnahmen nötig, deren Kosten ebenfalls von der Invalidenver­sicherung getragen werden. Eine Vollrente vor dem Pensionierungsalter dürfte bei der heute möglichen Behandlung des Hämophilen immer seltener nötig sein.